视网膜遗传病的基因治疗方法有哪些

2018-11-03

  目前,用于治疗视网膜疾病的方法有药物治疗、视网膜移植、人工视网膜、干细胞治疗等。相比于国际上正在开展的针对病因的基因治疗,这些方法目前都不太成熟。导致视网膜遗传病的突变基因至少有三百种,目前进入商业化治疗的是LCA2-RPE65(雷柏氏先天性黑蒙2型),其他有十几个突变基因导致的疾病正在进行临床试验。

  厦门眼科中心眼科研究所常务副所长庞继景教授表示:基因治疗有三种方法

  一、基因替代疗法(将正常的基因转入有基因突变的细胞中)

  一般用于隐性突变患者的治疗。

  二、基因编辑疗法

  通过基因编辑方法纠正突变基因的突变位点,使其变成正常的基因,主要用于基因较大的隐性突变和显性突变疾病。

  以上这两种方法对大部分视细胞仍存在的早期病例效果较好,如果在视细胞变性前开始治疗,甚至有可能达到基本正常的视力。

  三、光遗传学疗法

  该方法主要是针对视细胞基本凋亡的晚期患者,就是把低等生物的成视力基因改造后转入到视网膜的第二级或第三级神经元,使其变为能把光信号转变为生物电讯号的光感受器。目前的技术有可能让晚期光感或无光感患者视力恢复到0.1左右,使其生活能基本自理。